AboZweifel an MillionentherapieTeuerstes Medikament der Welt wirkt weniger als versprochen
2,3 Millionen Euro verlangt Novartis für eine Gentherapie. Die deutschen Gesundheitsbehörden sehen jedoch keinen Zusatznutzen. Auch in der Schweiz und den USA gibt es Zweifel.
Einen Monat nach der Geburt von Sohn Jonas bemerkten seine Eltern Janine Bula und Sebastian Simmel mit Sorge: Ihr Kind bewegte seine kleinen Arme nicht mehr richtig. Mit der Zweimonatskontrolle kam der Schock: Jonas leidet an spinaler Muskelatrophie (SMA), einem seltenen Gendefekt, der Muskelschwund auslöst und in seiner schwersten Form tödlich ist.